１９９０ 年９ 月１４ 日,美国马里兰州国家卫生研究所医疗中心安德森教授用滴注法将一种灰色溶液输入一名４ 岁女孩静脉,溶液含有她自己的白血球,但其中携有已得到修复的遗传疾病缺陷基因。该法成功地治愈了这应患有先天性重度联合免疫缺陷症的女孩。基因疗法成了一颗在临床治疗学上空闪闪发光的新星,其独特的魅力吸引了全球生物医学界,一股基因疗法热潮在世界各国兴起。

人类疾病的基因治疗是生物医学中的一朵奇葩,是在识别、精确定位和成功分离遗传病缺陷基因的基础上,通过现代分子生物学的技术和方法来纠正错误的基因,或替代缺陷的基因,还可将正常功能的基因导入病人体内发挥作用,不断地表达出某种蛋白质药物或酶,以此达到治疗疾病的目的。由于分子遗传学的飞速发展,几乎每天都能力医生找到预防、诊断和医治一些最可怕疾病的有效方法,这些发现之重要及进展之迅速,连科学家都感到惊讶。美国著名遗传学家胡德医生说,“由于遗传学革命,医学在未来２０ 年将比过去２０００ 年所改变的还要多。”对许多科学家来说,最令人感兴趣的前景就是控制人体,使它自行产生治疗病患的药物。

基因疗法的开展也并非一帆风顺,曾因有急议而未能在临床上应用。５０年代美国的沃森和里克提出的DNA 双螺旋模板学说及法国的莫诺和雅可伯提出的基因调控理论是基因疗法的理论基础,而从理论到临床实践却有着４０年的漫漫长路。８０ 年代初期,美国加州大学克莱因教授因人体基因治疗在美国不易获得批准,便转到意大利做了两例严重β—地中海贫血病的基国治疗,未获成功,遭到舆论谴责。以后经过十多次论证,美国国立卫生研究院DNA 重组顾问委员会和食物药品管理局批准罗森怕格等于１９８９ 年１ 月用重组逆转录病毒作载体,外源基因仅作为标志物,治疗晚期转移的黑色素瘤。这一举动奏响了基因疗法临床应用的前奏曲。

９０ 年代是基因疗法得到青睐的黄金时代。美国继第一例基因疗法在临床上获得成功后,１９９２ 年６ 月第二例基因疗法治单基因缺陷病又获成功。１９９３年４ 月１６ 日,美国食品与药物管理局批准采用基因疗法为人类囊性纤维变性患者施行临床治疗,如果临床试验结果安全可靠,效果明显,还将为其他９名患者临床试验基因疗法。

基因疗法在临床治疗上获得的突破性进展使各国科学家纷纷采取行动,继美国之后,欧洲各国一些主要实验室已开始这方面研究工作,欧共体、日本、加拿大、独联体等已先后提出了各自的生物发展计划。美国《人类基因治疗》杂志１９９３ 年５ 月的最新统计表明,目前国际上已有近５０ 项有关基固疗法的计划,其中开始执行的有２６ 项,接受治疗的病人已达１１３ 名。

我国的一些科学家在基因治疗方面也不甘落后,早在８０ 年代初就开始了这方面的研究。学部委员谈家桢教授,吴觍教授很早就建议开展基因治疗研究。卫生部于１９９０ 年成立了由陈敏章部长担任组长的生物技术领导小组。１９９３ 年我国基因治疗工作不断跨上新台阶,北京医科大学基因诊断中心、中国医科院基因治疗中心先后成立,９ 月２７ 日,国家自然科学基金中国人类基因组研究项目正式启动。随即,国内首家人类基因治疗研究中心在上海二医大挂牌。该中心的基础准备工作已就绪,１９９４ 年将在临床试用基因疗法,我国以及亚太、东南亚地区的华人恶性肿瘤病人将能得到医治。该中心的目标是以恶性肿瘤和血液病的基国治疗为起点,逐步扩展到一些遗传性疾病、免疫缺陷性疾病、老年性疾病和难治性病毒感染疾病,包括艾滋病。

基因疗法将成为２１ 世纪医学领域乃至整个生命科学中一项划时代的疾病治疗手段。人们期待着,随着分子生物学的进展,基因疗法将在遗传病、癌症、艾滋病的治疗方面不断取得突破,人人享有健康的生命将不再是人类的梦想。(毕晓明、宋莉)