用骨髓移植(BMT)治疗再障，在国外已取得许多经验，其中有30%～50％的患者输入的骨髓能够生长，供髓者为患者的HLA组织配型相近的兄弟姐妹，如为同卵孪生兄弟姐妹，则更为理想。本病输骨髓后，最初3个月病死率最高，多死于移植物排斥或移植物抗宿主病(GVHD)。由于骨髓移植不易找到HLA组织配型相近的供髓者，而且耗费大量人力、物力，故应严格选择适应症。

关于适应症，一般认为：①严重的骨髓功能衰竭(重症再障，老年人除外)，粒细胞淋巴细胞在75％以上；②最好在确诊后3个月以内进行；③年龄在20岁以下；④移植前输血次数少者，最好未输过血，以减轻移植后的排斥反应；⑤尚无明显的感染；⑥HLA组织配型相同。

移植前的准备：供髓者多为患者的亲兄弟姐妹，而亲兄弟姐妹中任何一人组织配型完全相同的机会只有25％，即使HLA配型及MLC(混合淋巴细胞培养)都适合，还会有一些不知名的、次要的移植抗原可以发生免疫排斥反应，而可能导致移植的失败。所以，移植前必须使再障病人的免疫系统处于“完全”抑制的状态。一般是在移植前给以大剂量全身或极大剂量环磷酰胺。

骨髓移植：从供髓者多部位骨髓吸取骨髓组织(混有血液，约800毫升)，其中含有至少1亿个骨髓有核细胞。过滤后，即作静脉注射。移植2～3周后，如在病人血循环中出现供髓者的血细胞，说明骨髓移植已初步成功。需要注意的是，在骨髓移植后尚未“生根”之前，病人处于严重感染和出血的危险之下，务必采取严密的无菌隔离和胃肠道、口腔、皮肤的灭菌措施，以防止细菌和霉菌感染。如出现感染的迹象，需要多次输注浓集的白细胞和给予大量抗细菌和霉菌的抗生素。同时，为防止出血，还需输注浓集血小板。

骨髓移植失败的原因：①病人在移植前，由于家族供血的输血而对供髓者主要配型已经致敏；②在骨髓移植后尚未“生根”之前，严重的感染或出血未得到控制；③移植物抗宿主病(GVHD)：指移植组织成活繁殖后，其中有免疫功能的细胞对病人自身原有组织中的抗原发生免疫反应，从而损害病人的组织，如皮肤、肝脏、胃肠道等。有急性的或慢性的。约有70％接受移植的病人会发生，其中半数人会因此丧命。所以，移植后再给以大剂量氨甲喋呤或环孢素，以抑制GVHD 反应，急性时还加以ALL血清，疗效较好。